Dompè, risolutive scoperte made in Italy

L’Aquila – OFTALMOLOGIA, DALLA MONTALCINI AGLI NGF – Un filo rosso unisce la scoperta del Nerve Growth Factor (Ngf) da parte di Rita Levi Montalcini (foto) alle prospettive di trattamento di patologie rare dell’occhio, tuttora orfane di cura: la ricerca made in Italy. E’ in Italia infatti, e piu’ precisamente presso il Polo R&D Dompe’ dell’Aquila, che e’ stata messa a punto la prima variante ricombinante umana per uso clinico di Ngf in oftalmologia.
Obiettivo: individuare un possibile trattamento per la cura di patologie come la cheratite neurotrofica, grave malattia della cornea che colpisce meno di una persona su 5.000 nel mondo. Temi oggetto della tavola rotonda internazionale “Nuovi orizzonti terapeutici in Oftalmologia: ricerca e innovazione per le patologie rare dell’occhio. Il caso rhNGF”, che ha raccolto stamani all’Aquila esponenti di rilievo internazionale per un confronto sul presente, e soprattutto, sul futuro della ricerca oftalmologica correlata a rhNGF.
Nel percorso di sviluppo della molecola lo Studio Reparo si propone di comprenderne efficacia e sicurezza, grazie al contributo di 39 centri d’eccellenza in 9 Paesi europei. “Ho seguito lo sviluppo di questo potenziale trattamento per le malattie corneali fin dal 1998, quando sono apparsi i primi risultati sperimentali relativi all’impiego della forma murina di Ngf, impiegando questa soluzione per un caso compassionevole alla fine degli anni ’90 – afferma John Dart, consultant ophthalmologist moorfields eye hospital e hon. professor, University College London.
“Ad oggi ho avuto l’opportunita’ di trattare cinque casi con rhNGF: quattro nell’ambito dello Studio Reparo e un caso con 20 µg di rhNGF, fornito da Dompe’ per uso compassionevole. Abbiamo riscontrato una rapida guarigione delle ulcere corneali in tre dei pazienti coinvolti nello studio, con un miglioramento sostanziale delle capacita’ visive. In un caso non sono stati rilevati risultati validi. Nell’unico caso di trattamento compassionevole, la paziente era gia’ stata sottoposta a quattro mesi di trattamento successivi a trapianto di cornea per una ulcerazione persistente complicata da infezioni. Essendo falliti tutti i trattamenti convenzionali, incluso un nuovo trapianto, era ad alto rischio di perforazione corneale, circostanza osserva Dart – che l’avrebbe condotta alla perdita della vista. Grazie al trattamento con rhNGF abbiamo ottenuto, a tre mesi dalla sospensione di ogni trattamento, una rapida stabilizzazione della superficie corneale: la vista della paziente e’ migliorata consentendole di tornare a una vita normale”.