Dompè, studio clinico su malattia incurabile

L’Aquila – UN SUCCESSO SCIENTIFICO DELLA DOMPE’ – È Italiano il primo studio clinico internazionale in Oftalmologia per il trattamento della Cheratite Neurotrofica, patologia oculare orfana di cura. Dompé, grande azienda presente in Abruzzo a L’Aquila, una delle principali aziende biofarmaceutiche in Italia, ha annunciato oggi di aver avviato lo Studio clinico di Fase I sull’impiego del Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF), la cui scoperta ha valso il premio Nobel alla professoressa Rita Levi Montalcini, per la cura della Cheratite Neurotrofica (CN), patologia oculare rara ancora oggi orfana di cura, che colpisce una persona su 10.000 nel mondo.
“La Cheratite Neurotrofica è una grave patologia oculare degenerativa, causata da ridotta innervazione della cornea come conseguenza di svariati stati patologici (ad esempio diabete, lesioni erpetiche, interventi chirurgici) che può portare a conseguenze anche invalidanti, come
ulcerazione e perforazione della cornea con conseguente perdita della funzionalità visiva. – dichiara
il Prof. Stefano Bonini, Direttore del Dipartimento di Oftalmologia del Campus BioMedico di Roma
e fra i primi ricercatori al mondo a condurre studi sull’impiego di NGF in area oftalmica – Per tali
motivi, da tempo, l’attenzione del mondo clinico si concentra sui risultati delle nostre
sperimentazioni sul potenziale terapeutico di NGF. E oggi, dopo 10 anni di studio, sono
particolarmente orgoglioso di vedere i frutti ottenuti dalla nostra ricerca e di poter seguire l’avvio
del trial clinico di Fase I, con l’arruolamento dei primi pazienti volontari. Un risultato promettente
per la tutela della salute, dovuto alla dedizione di tutti coloro che hanno collaborato a questi studi
e del mio Gruppo di ricerca, oltre che all’imprescindibile contributo del settore industriale che, per
competenze e visione, potrà garantire lo sviluppo e la messa a disposizione di un nuovo farmaco
per la cura della Cheratite Neurotrofica.”
Si tratta di una molecola “tutta Italiana”, le cui potenzialità in campo oftalmico sono state
analizzate per prime dal Prof. Bonini e dal suo gruppo di ricercatori di Anabasis – azienda di ricerca
italiana recentemente acquisita dal Gruppo Dompé – che hanno prodotto dati estremamente solidi
a sostegno dell’efficacia dell’uso topico del NGF per la cura di patologie oculari.
“E’ di straordinaria rilevanza il risultato che i ricercatori fondatori di Anabasis hanno conseguito,
dimostrando in ambito clinico che l’NGF ha un potenziale terapeutico per le patologie della parte
anteriore e posteriore dell’occhio. In un contesto in cui cresce sempre più la consapevolezza delle
patologie oftalmiche, si avverte infatti la necessità di nuovi approcci terapeutici e l’NGF potrà
segnare un significativo passo avanti rispetto alle soluzioni attualmente disponibili. – afferma
Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato del Gruppo Dompé – Dompé crede fermamente nella
centralità della Ricerca ed è proprio nel nostro Centro R&D con sede a L’Aquila, all’avanguardia a
livello internazionale, che è stato possibile sviluppare la variante umana di NGF. – aggiunge
Aringhieri – Siamo convinti che, anche grazie al supporto scientifico continuativo dei fondatori di
Anabasis, i Professori Stefano Bonini, Alessandro Lambiase, Paolo Rama e Luigi Aloe, potremo
offrire una riposta terapeutica a pazienti che rischiano di perdere la vista.”
L’NGF è una proteina solubile che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei
neuroni. I ricercatori di Anabasis hanno formulato l’ipotesi dell’efficacia dell’uso topico di NGF
considerando che la Cheratite Neurotrofica è una patologia neurodegenerativa. E’ noto, infatti,
che l’integrità della cornea – l’organo in assoluto più innervato del corpo umano, quasi 400 volte
più della cute – è mantenuta dall’innervazione piuttosto che dalla vascolarizzazione. Partendo da
questa osservazione biologica, sono stati trattati con NGF di origine murina più di 100 pazienti
affetti da CN in diversi paesi europei e gli studi clinici hanno prodotto dati estremamente
promettenti, pubblicati sulle principali riviste internazionali.
Risultati che hanno motivato Dompé ad acquisire la Società per proseguire gli studi in ambito
clinico e per garantire, al contempo, la produzione biotecnologica di un farmaco a base di NGF
umano ricombinante potenzialmente in grado di offrire ai pazienti affetti da CN una reale ed
efficace risposta terapeutica.
Lo studio
Studio di fase I, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che combina dose
ascendenti singole e ripetute per valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica del fattore di
crescita nervoso ricombinante umano (rh-NGF) in collirio, in volontari sani maschi e femmine.
Dompé
Dompé è una delle principali aziende biofarmaceutiche in Italia, focalizzata sullo sviluppo di
soluzioni terapeutiche innovative per malattie ad alto impatto sociale, spesso orfane di cura. Con
sede in Italia, Dompé ha il proprio quartier generale a Milano e concentra il proprio impegno in
Ricerca in aree con bisogni terapeutici ancora insoddisfatti quali il diabete giovanile, l’oftalmologia
e l’oncologia. Il polo industriale dell’Aquila ospita un impianto biotecnologico per la
produzione di anticorpi monoclonali e sviluppa farmaci per il Primary Care destinati ai mercati
internazionali di oltre 60 paesi nel mondo. Nel 2012 Dompé ha acquisito Anabasis, un’azienda
biotech italiana che sviluppa farmaci innovativi a base di rhNGF (la cui scoperta ha valso il premio
Nobel alla Professoressa Rita Levi Montalcini) per il trattamento di gravi patologie oculari
attualmente prive di trattamenti efficaci.